FDA обнаружило манипуляции с данными в заявке на одобрение Zolgensma

Zolgensma, препарат генной терапии мышечной атрофии от Novartis, постоянно фигурировал во всех заголовках новостей как до, так и после утверждения – понятно, это только способствовало его популярности.

Но, кажется, сейчас интонация этих заголовков меняется не в лучшую для фармкомпании сторону: FDA заявило, что Novartis подала заявку на одобрение лекарства, манипулируя данными, и не сообщала регулирующему органу о проблемах, о которых надлежало бы уведомить, поскольку они касаются точности результатов тестирования препарата на животных.

Речь идет о данных по токсикологии, собранных в ходе определения дозы действующего вещества в экспериментах на мышах in vivo. Возможно, что искажение этих сведений могло повлиять на интерпретацию результатов клинических исследований I фазы и некоторых других испытаний, включенных в регистрационное досье.

Заявленные проблемы касаются периода первоначального тестирования продукта, который был разработан компанией AveXis – Novartis приобрела ее в прошлом году. Агентство сообщает, что компания знала о них еще за два месяца до того, как FDA одобрило препарат. Если бы регулятор знал о манипулировании данными, ему пришлось бы отложить принятие решения и провести расследование.

Исполняющий обязанности главы FDA Нед Шарплесс отписался об этом твитом, где заявил, что «агентство будет использовать все свои полномочия для принятия мер, гражданского или уголовного характера, если они будут необходимы».

Тем не менее, FDA считает, что препарат должен оставаться на рынке. Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических продуктов FDA, заявил, что опасения агентства «ограничены лишь небольшой частью данных по тестированию продукта», которые касаются доклинической стадии, то есть периода тестирования на животных, но не людях.

В Novartis отреагировали на это заявлением, звучащим в унисон: мол, данные, полученные по Zolgensma в период AveXis, являются лишь небольшой частью общей картины и относятся к производственным процессам, которые больше не используются.

Пока что FDA начало расследование факта манипулирования данными. После появления таких новостей акции Novartis на Нью-Йоркской фондовой бирже упали более чем на 4%.