FDA поддерживает разработчиков лекарств от буллезного эпидермолиза

FDA выпустило руководство с целью содействия в разработке новых методов лечения буллезного эпидермолиза (БЭ), изнурительного и нередко смертельного орфанного заболевания. Проект руководства на шести страницах содержит подробные сведения о структуре надлежащих клинических исследований, в том числе о популяции таких пациентов (по оценкам, это 25 000-50 000 человек только в США), их ведении, анализе конечных точек и т.д.

В настоящее время рядом фармкомпаний разрабатывается несколько передовых средств, нацеленных на это редкое заболевание. Так, в прошлом месяце американская компания Krystal Biotech сообщила, что в ходе клинического исследования экспериментального препарата KB103 у четырех пациентов был получен стойкий терапевтический ответ, хотя один из них потом выбыл из-за труднодоступности центра исследования. Благодаря этому KB103 получил статус передового препарата регенеративной медицины от FDA и аналогичный статус от Европейского агентства по лекарственным средствам. По этому препарату Krystal Biotech планирует начать испытание третьей фазы до конца 2019 года. Кроме того, в конце мая FDA предоставило обозначение передового препарата регенеративной медицины для FCX-007производства Fibrocell Science, который также должен пройти ряд клинических исследований.

Буллезный эпидермолиз – наследственное заболевание, характеризующееся образованием пузырей и эрозий на коже и (реже) слизистых оболочках, которые появляются при незначительных механических травмах или спонтанно.