Испанские биотехнологи проверят уникальный орфанный препарат

Испанской компании Sanifit удалось собрать 72,2 млн. евро для финансирования третьей фазы клинических исследований своего препарата, разработанного для лечения редкого орфанного заболевания. Деньги в уникальный проект инвестировали испанские, французские, датские, голландские компании, а также несколько частных лиц.

Sanifit создала препарат SNF472, предназначенного для лечения кальцифицированной уремической артериопатии, редкого дегенеративного заболевания, которое приводит к смерти около 55% пациентов в течение первого года после постановки диагноза.

Во второй фазе клинисследований Sanifit достиг первичных и вторичных точек, что привело к его одобрению в качестве орфанного ЛС в Европе и США. Теперь Sanifit готовит решающую, третью, фазу исследования SNF472, которое, как ожидается, стартует в последнем квартале этого года.

До настоящего времени этот препарат был проверен в четырех клинических испытаниях (на 200 пациентах и ​​здоровых добровольцах в общей сложности) и показал высокий профиль безопасности. Помимо этого SNF472 также оценивается в исследовании второй фазы 2 CaLIPSO, результаты которого предположительно будут озвучены в 4 квартале 2019 года.

Кальцифилаксия, кальцифицирующая уремическая артериопатия – редкий, потенциально фатальный синдром, для которого характерно повышение чувствительности тканей к кальцию. Развитие кальцифилаксических реакций приводит к быстрому прогрессированию кальциноза, тромбоза мелких и средних артерий, ишемии кожи и подкожно-жировой клетчатки, а также внутренних органов. Участки тканей, вовлеченные в патологический процесс, постепенно некротизируются. Консервативное лечение предполагает коррекцию минерального обмена, хирургическое – иссечение пораженных участков в пределах здоровых тканей.

По утверждениям биотехнологов Sanifit, SNF472 представляет собой ингибитор кальцификации с новым механизмом действия – он подавляет развитие и прогрессирование эктопической кальцификации путем связывания с сайтами роста кристаллов гидроксиапатита.