Препарат генотерапии мышечной дистрофии снова подвел Solid Bioscience

Биотехнологическая компания Solid Bioscience, уже и без того пребывающая в тяжелом положении, когда ее акции упали на 70% в результате «весьма печальной эффективности», продемонстрированной кандидатом генной терапии SGT-001 в феврале, снова пострадала.

Зимой Solid Bioscience продолжила исследование Ignite-DMD, несмотря на неудовлетворительную экспрессию микродистрофина у первых трех пациентов – компания просто увеличил дозу SGT-001. И это, кажется, возимело неприятные последствия.

Биотехнологическая группа потеряла более трети своей остаточной стоимости после того, как пациент в том же исследовании показал тревожные симптомы, указывающие на гепатотоксичность препарата. Так, единственный пациент, принимавший более высокую дозу SGT-001, страдал желудочно-кишечной инфекцией, не связанной с использованием препарата, а также временной тромбоцитопенией, которая была связана с SGT-001, но не считается серьезным побочным эффектом. Однако повышение уровня трансаминаз и повышение уровня билирубина более чем в два раза по сравнению с верхним пределом нормы, указывает на потенциальное повреждение печени.

Об этом обязательно должно быть уведомлено FDA, поскольку данный симптом рассматривается как серьезное неблагоприятное событие, связанное с приемом лекарственного средства.

Однако несмотря на эту последнюю неудачу, Solid Bioscience продолжает свой курс: регистрация пациентов на Ignite-DMD будет продолжаться. Предварительные результаты Ignite-DMD должны быть представлены во второй половине этого года.