Препарат генотерапии мышечной дистрофии снова подвел Solid Bioscience

Solid Bioscience не собирается останавливать работу над средством генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, несмотря на очередную клиническую неудачу.

Биотехнологическая компания Solid Bioscience, уже и без того пребывающая в тяжелом положении, когда ее акции упали на 70% в результате «весьма печальной эффективности», продемонстрированной кандидатом генной терапии SGT-001 в феврале, снова пострадала.

Зимой Solid Bioscience продолжила исследование Ignite-DMD, несмотря на неудовлетворительную экспрессию микродистрофина у первых трех пациентов – компания просто увеличил дозу SGT-001. И это, кажется, возимело неприятные последствия.

Биотехнологическая группа потеряла более трети своей остаточной стоимости после того, как пациент в том же исследовании показал тревожные симптомы, указывающие на гепатотоксичность препарата. Так, единственный пациент, принимавший более высокую дозу SGT-001, страдал желудочно-кишечной инфекцией, не связанной с использованием препарата, а также временной тромбоцитопенией, которая была связана с SGT-001, но не считается серьезным побочным эффектом. Однако повышение уровня трансаминаз и повышение уровня билирубина более чем в два раза по сравнению с верхним пределом нормы, указывает на потенциальное повреждение печени.

Об этом обязательно должно быть уведомлено FDA, поскольку данный симптом рассматривается как серьезное неблагоприятное событие, связанное с приемом лекарственного средства.

Однако несмотря на эту последнюю неудачу, Solid Bioscience продолжает свой курс: регистрация пациентов на Ignite-DMD будет продолжаться. Предварительные результаты Ignite-DMD должны быть представлены во второй половине этого года.