Терапию стволовыми клетками с использованием Crispr / Cas9 впервые проверят в гематологии

Vertex совместно с компанией Crispr Therapeutics запустила клинические испытания, в которых впервые принимают участие пациенты с двумя видами гемоглобинопатий – серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. По каждому из этих заболеваний Vertex и Crispr Therapeutics проведут отдельное испытание.

Их кандидат, CTX001, представляет собой комбинацию генной терапии и лечения стволовыми клетками. CTX001 – это достаточно сложная методика ex vivo, предполагающая несколько шагов:

1. выделение гемопоэтических стволовых клеток из клеток крови,

2. редактирование соответствующих генов

3. повторную инфузию как часть трансплантации стволовых клеток.

Научный руководитель Vertex Дэвид Альтшулер (David Altshuler) описал эту процедуру как пересадку стволовых клеток, в которые «мы вводим новую часть».

Знаменитая Vertex Pharmaceuticals – не первая компания, которая пытается освоить часть рынка гематологии. В прошлом году начала I фазу испытания T-клеток с перенаправленным NY-ESO-1, отредактированным Crispr, компания Tmunity. Также значительно продвинулась в тестировании Bluebird Bio, использующая в качестве вектора лентивирусы. Помимо вышеупомянутых разработчиков, об определенных успехах на этом поприще заявляют также Sanofi, Sangamo, Editas.

Однако, по мнению специалистов, методика Crispr / Cas9 дает CTX001 значительное преимущество в плане точности и продолжительности терапевтического эффекта. Так что пока , похоже, Vertex выигрывает в гонке с конкурентами.