FDA выдает 15 грантов на проведение клинических исследований орфанных препаратов

Американский госрегулятор FDA объявил о присуждении 15 новых грантов на проведение клинических исследований на общую сумму свыше 22 млн долларов в течение ближайших 4 лет для стимулирования разработки препаратов для лечения редких заболеваний, сообщает Фармвестник со ссылкой на WorldPharmaNews.

Гранты выданы в рамках Программы грантов на клинические исследования орфанных препаратов (Orphan Products Clinical Trials Grants Program), действующей с 1983 года.

Около 33% новых грантов предназначены для финансирования исследований онкологических препаратов с участием пациентов с редкими формами рака. 60% этих исследований нацелены на лечение разрушительных форм рака, поражающих мозг и периферическую нервную систему, включая глиобластому и атипическую астроцитому. В одно из исследований включены дети в возрасте 1 года с особо агрессивной формой нейробластомы.

Другие исследования включают широкий спектр заболеваний с неудовлетворенными потребностями в лечении.

Получателями грантов на 2017 финансовый год являются следующие организации:

• AADi, LLC (Пасифик-Палисейдс, шт. Калифорния), исследование II фазы препарата ABI-009 для лечения распространенных околососудистых опухолей из эпителиоидных клеток: около 2 млн долл. в течение 4 лет;
• Медицинский колледж Альберта Энштейна (Бронкс, Нью-Йорк), исследование II фазы нитрита натрия для местного применения для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией и язвой нижних конечностей: около 2 млн долл. в течение 4 лет;
• Медицинский колледж Альберта Энштейна (Бронкс, Нью-Йорк), исследование II фазы препарата Oxytocin для лечения гиперфагии у пациентов с синдромом Прадера-Вилли: около 1,5 млн долл. в течение 3 лет;
• Alkeus Pharmaceuticals, Inc. (Кембридж, шт. Массачусетс), исследование II фазы препарата ALK-001 для лечения болезни Штаргардта: около 250 тыс. долл. в течение 1 года;
• CereNova, LLC (Дарем, шт. Северная Каролина), исследование IIa фазы препарата CN-105 для лечения кровоизлияния в головной мозг: около 1 млн долл. в течение 2 лет;
• Медицинский центр Колумбийского университета (Нью-Йорк), исследование II фазы препарата Teriparatide для лечения идиопатического остеопороза у женщин в пременопаузе: около 1,9 млн долл. в течение 4 лет;
• Медицинский центр Колумбийского университета (Нью-Йорк), исследование II фазы комбинированной схемы PLX3397 + Sirolimus для лечения злокачественных опухолей оболочек периферических нервов: 2 млн долл. в течение 4 лет;
• Институт раковых исследований Дана-Фарбера (Бостон, шт. Массачусетс), исследование I фазы препарата SF1126 – двойного ингибитора PI3K/BRD4 – для лечения нейробластомы: 750 тыс. долл. в течение 3 лет;
• Университет Дьюка (Дарем, шт. Северная Каролина), исследование II фазы препаратов Belatacept, Alemtuzumab и Sirolimus при пересадке почки: около 1 млн долл. в течение 3 лет;
• Университет Джона Хопкинса (Балтимор, шт. Мэриленд), исследование IIa фазы препаратов Rifampin, Merrem и Augmentin для лечения туберкулеза легких: около 2 млн долл. в течение 4 лет;
• Медицинский колледж Нью-Йорка (Валгалла, шт. Нью-Йорк), исследование II фазы препарата Defibrotide для профилактики осложнений у пациентов группы высокого риска с серповидноклеточной анемией после аллогенной трансплантации стволовых клеток: около 1,75 млн долл. в течение 4 лет;
• Protalex, Inc (Флорхэм-Парк, шт. Нью-Джерси), исследование I/II фазы препарата PRTX-100 для лечения тромбоцитопенической пурпуры: около 500 тыс. долл. в течение 2 лет;
• Институт раковых исследований им. Слоуна-Кеттеринга (Нью-Йорк), исследование II фазы комбинированной схемы MEK162 и Imatinib для лечения гастроинтестинальных стромальных опухолей; 2 млн долл. в течение 4 лет;
• Tocagen Inc. (Сан-Диего, шт. Калифорния), исследование II/III фазы комбинированной схемы Toca 511 +Toca FC по сравнению со стандартом лечения у пациентов с рецидивной глиобластомой и атипической астроцитомой: 2 млн долл. в течение 4 лет;
• Калифорнийский университет Сан-Франциско (Сан-Франциско, шт. Калифорния), исследование II фазы липоевой кислоты для лечения почечнокаменной болезни, вызываемой образованием конкрементов из цистина: около 2 млн долл. в течение 4 лет.