FDA рассматривает заявку на одобрение первого в мире препарата для лечения миопатии Дюшенна

FDA отложил рассмотрение заявки на одобрение первого в мире лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна под наименованием Kyndrisa американской биофармацевтической компании BioMarin Pharmaceutical. Американский регулятор должен был вынести окончательное решение 27 декабря 2015 г., но перенес рассмотрение заявки на начало января 2016 г., пишет vademec.ru.

Это не первое заседание FDA, на котором эксперты обсуждали одобрение заявки на маркетинг препарата Kyndrisa. Представленные ранее на рассмотрение комиссии результаты клинических исследований Kyndrisa не убедили группу независимых консультантов FDA в эффективности и безопасности лекарства. На заседании в ноябре 15 из 17 членов экспертного совета FDA сочли, что статистические данные, полученные на последних стадиях клинических исследований лекарства, не подтверждают результаты ранних клинических испытаний. Эксперты FDA выразили обеспокоенность по поводу побочных эффектов препарата.

Разработкой препарата занималась голландская компания Prosensa Holding, активы которой в 2014 г. купила BioMarin.

В 2015 г. генеральный директор BioMarin Pharmaceutical Жан-Жак Бьенам (Jean-Jacques Bienaimé) получил награду в номинации «Предприниматель года — 2015» в категории Life Sciences по итогам конкурса, который проводится компанией Ernst&Young.