Препарат Rapamune компании Pfizer будут использовать в терапии лейомиоматоза

Комитет FDA расширил показания к применению иммуносупрессивного сиролимуса. Теперь лекарственное средство Rapamune производителя Pfizer будет использоваться в терапии лимфангиолейомиоматоза (лейомиоматоз).

Лимфангиолейомиоматоз — орфанное заболевание, характеризующееся опухолеподобным разрастанием гладкомышечных волокон в ткани легких, вокруг кровеносных и лимфатических сосудов, бронхов, в лимфатических узлах. Болезнь поражает только женщин детородного возраста. Частота заболевания составляет 2-5 случаев на один миллион женщин, пишет remedium.ru.

Безопасность и эффективность применения Rapamune в лечении пациентов с лимфангиолейомиоматозом были подтверждены результатами плацебо контролируемых клинических исследований при участии 89 пациентов. Лечение с использованием препарата Pfizer продлилось 12 недель, тогда как еще 12 недель исследователи наблюдали за пациентами, которые согласились принять участие в подобных КИ. По информации, предоставленной разработчиками, сиролимус помогал замедлить развитие заболевания и улучшить показатели теста на объем форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1). Исследователи также отметили возникновение побочных эффектов при приеме ЛС, а именно язвы во рту и на губах, диарею, боли в животе, головные и мышечные боли, тошноту.

Сиролимус, представленный на рынке под названием Rapamune, был зарегистрирован в 1999 г. Препарат используется для того, чтобы избежать отторжения органов и тканей при трансплантации.