Agios Pharmaceuticals сворачивает разработку препарата против серповидноклеточной анемии  

Тебапиват – экспериментальный активатор пируваткиназы нового поколения – должен был стать преемником более старого средства этого класса, митапивата. Последний уже одобрен в США как средство лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы, а также талассемии. По первому показанию митапиват продаётся под брендом Pyrukynd, по второму – как Aqvesme.  

Кроме того, FDA рассматривает третье показание митапивата – лечение серповидноклеточной анемии, опираясь на данные исследования RISE UP, где этот препарат обеспечил значимое улучшение гемоглобинового ответа по сравнению с плацебо, хотя не смог уменьшить годовую частоту вазоокклюзивных кризов (вторичная конечная точка).  

Митапиват воздействует на изоформу PKR пируваткиназы, тогда как тебапиват позиционировался как его оптимизированная версия, способная активировать сразу две изоформы фермента — PKR и PKM2. Agios Pharmaceuticals ожидала, что новое средство обеспечит потребности большего количества пациентов с гематологическими заболеваниями. Однако надежды не оправдались. В сообщении Agios Pharmaceuticals указано, что в последнем испытании показатели частоты гемоглобинового ответа на тебапиват «соответствовали классу препаратов», однако не обеспечили «того уровня дифференциации, который был бы нужен для продолжения разработки».