Препарат на основе РНК, разработанный этими компаниями, помог полностью уничтожить вирус гепатита B примерно у пятой части пациентов, которые участвовали в двух масштабных клинических исследованиях.
Бепировирсен достиг первичных конечных точек в двух регистрационных испытаниях B-Well 1 и B-Well 2, охвативших 981 и 857 пациентов с хроническим гепатитом B соответственно. Две трети участников получали бепировирсен в форме подкожных инъекций в дополнение к стандартной противовирусной терапии в течение 24 недель, а остальные — плацебо со стандартной терапией. После 48 недель наблюдения функционального излечения достигли 20% участников в исследовании B-Well 1 и 19% в B-Well 2. Показатели выздоровления оказались ещё выше среди людей, которые начинали лечение с низким уровнем ключевого вирусного белка — в этих подгруппах успеха достигли 25% и 28% пациентов соответственно. Среди побочных эффектов чаще всего фиксировали реакции в месте введения инъекции, а также повышение уровня печёночных ферментов, однако лечение прекратил лишь небольшой процент участников.
Успех терапии объясняется дизайном экспериментального препарата, оригинатором которого является Ionis Pharmaceuticals, продавшая на него лицензию GSK в 2019 году. Бепировирсен — антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на матричные РНК вируса гепатита В, действует путём снижения уровня вирусных белков. Препарат распознаёт РНК, которую вирус гепатита В использует для репликации в гепатоцитах и для производства вирусных антигенов, помогающих возбудителю избегать иммунного ответа. Чтобы уничтожить вирусную РНК путём её расщепления до неактивной формы, бепировирсен привлекает собственные ферменты печени.
FDA уже рассматривает заявку на одобрение препарата по ускоренной процедуре, финальное решение регулятора ожидается не позднее 26 октября. Аналитики пророчат бепировирсену статус будущего блокбастера с пиковыми продажами более 2 миллиардов долларов США.