Американская компания получила разрешение на расширение показаний к применению препарата Hympavzi на территории Европейского Союза, а также в Лихтенштейне, Норвегии и Исландии.
Новое одобрение Еврокомиссии касается лечения взрослых и подростков в возрасте от 12 лет с весом более 35 килограммов, которым установлен диагноз гемофилия А или В с наличием ингибиторов. Это важный вариант для пациентов, чья иммунная система вырабатывает антитела, блокирующие стандартные факторы свёртывания крови, делая обычное лечение неэффективным.
Hympavzi (марстацимаб) – моноклональное антитело, которое нормализует процесс свёртывания крови, вводится в виде подкожных инъекций с частотой раз в неделю. Лечение марстацимабом не требует регулярного лабораторного контроля показателей крови, что обычно является сложным этапом для пациентов с этим заболеванием крови. Марстацимаб таргетирован на ингибитор пути тканевого фактора (tissue factor pathway inhibitor, TFPI), белок с антикоагулянтным действием. Ингибируя активность TFPI, антитело увеличивает в кровотоке количество тромбина — фермента, способствующего свёртыванию крови.
Решение ЕК основывается на результатах клинического исследования третьей фазы BASIS, которое показало, что терапия марстацимабом обеспечивает снижение среднегодового уровня кровотечений на 93% по сравнению с лечением по потребности. Испытания также подтвердили безопасность и эффективность препарата в течение длительного времени — до 53 месяцев наблюдения.
Наиболее распространёнными побочными явлениями марстацимаба были реакции в месте введения, головная боль, зуд, гипертензия и высыпания. Самым серьёзным осложнением, зафиксированным во время клинической проверки, был тромбоз.