Исследователи из Бостона разработали модифицированную версию инструмента CRISPR, которая в будущем может стать ключом к лечению синдрома Дауна.
Поскольку на этой хромосоме сотни генов и точно неизвестно, какой из них наиболее патогенен, учёные решили действовать радикально — заглушить всю хромосому.
Для этого они использовали естественный механизм: у женщин ген XIST автоматически блокирует одну из двух Х-хромосом. Главной задачей было вставить этот ген в дополнительную копию 21-й хромосомы и повторить это действие в как можно большем количестве клеток.
Хотя новейшие технологии всё ещё находятся на стадии лабораторных испытаний и не способны отключить дополнительную хромосому во всех типах клеток, успешное доказательство концепции открывает путь к разработке будущих методов лечения синдрома Дауна на клеточном уровне.
Будущие исследования должны подтвердить, что такие модификации не несут риска нежелательных последствий.