Roche отказалась от дальнейшей разработки кандидата для лечения спинальной мышечной атрофии

Это решение было принято после того, как результаты клинических исследований показали отсутствие стабильного улучшения роста мышц и двигательных функций в соответствующих группах пациентов.

Roche уже проинформировала европейские группы защиты прав пациентов о приостановке программы, признав, что эти новости являются разочарованием для сообщества СМА.

«Мы понимаем, что эта новость разочарует сообщество СМА, но результаты не продемонстрировали достаточного уровня улучшения мышечного роста и моторных функций для продолжения изучения препарата», — написал представитель компании.

Механизм действия емугробарта, разработанного японской дочерней компанией Chugai Pharmaceutical, основывался на ингибировании действия миостатина — белка, который в естественных условиях ограничивает рост мышечной ткани и способствует разрушению мышечных волокон. Препарат должен был связываться с предшественником миостатина, чтобы удерживать его в неактивном состоянии. Roche рассчитывала, что комбинация емугробарта с её другим препаратом от СМА — Evrysdi — позволит не только поддерживать уровень развития моторных нейронов, но и активно наращивать мышечную массу.

Отказ от нового кандидата усиливает позиции конкурентов Roche, в частности компании Scholar Rock с её апитегромабом. Аналитики отмечают, что апитегромаб опережает разработки Roche на несколько лет и разрабатывается в разных формах — для подкожного введения и внутривенных инфузий. Ожидается, что FDA может одобрить этот препарат уже в этом году, что даёт ему потенциал стать продуктом с многомиллиардными продажами.