PRG S&T и Sentynl Therapeutics будут разрабатывать новый препарат от прогерии

Progerinin (SLC-D011) — экспериментальный низкомолекулярный препарат, который PRG S&T разрабатывает для лечения синдрома Хатчинсона-Гилфорда, более известного как прогерия. Это редкое заболевание вызвано мутациями в гене LMNA, которые приводят к накоплению белка ламина прогерина и преждевременному старению клеток, что имеет катастрофические последствия для организма. SLC-D011 связывается и ингибирует прогерин внутри клеток, что потенциально может улучшить целостность ядра и уменьшить его повреждение.

На данный момент Progerinin не одобрен ни одним регуляторным органом, поскольку находится на ранней стадии испытаний, но уже получил от FDA статус орфанного препарата. Дальнейшие исследования должны оценить, способен ли он замедлить прогрессирование болезни и улучшить выживаемость пациентов.

В настоящее время SLC-D011 проверяется в клиническом исследовании фазы IIа, результаты которого ожидаются к концу первой половины 2026 года.

В случае успеха Progerinin станет вторым продуктом в портфеле Sentynl Therapeutics, одобренным для лечения прогерии — в мае 2024 года дочерняя компания Zydus Lifesciences приобрела у Eiger BioPharmaceuticals права на Zokinvy (лонафарниб), который на сегодняшний день остаётся единственным вариантом лечения прогерии. Соглашение с PRG S&T должно укрепить позиции индийской компании в этом редком терапевтическом сегменте.