Американский фармгигант стал первым партнёром немецкой компании Seamless Therapeutics, основанной три года назад.
Соглашение потенциальной стоимостью $1,12 млрд, подписанное сторонами на днях, направлено на разработку лекарств от ряда состояний, связанных с потерей слуха, однако конкретные показания пока не раскрываются.
Для создания препаратов генной терапии Seamless Therapeutics использует собственную платформу редактирования генома, основанную на технологии CRISPR-Cas, но с уникальными модификациями, позволяющими снизить риски побочных эффектов и повысить точность вмешательств. Платформа Seamless Therapeutics использует программируемые рекомбиназы — ферменты, способные связываться с любой специфической последовательностью в геноме благодаря механизму двойного нацеливания, что повышает специфичность препаратов. В отличие от других систем редактирования генов, таких как CRISPR, рекомбиназы разрезают и соединяют ДНК напрямую, не полагаясь на клеточные механизмы репарации, в большей степени ассоциированные с мутациями.
В рамках соглашения Seamless Therapeutics будет разрабатывать и программировать рекомбиназы для коррекции изменений в множественных генах, вовлечённых в потерю слуха. Eli Lilly получит лицензию на эти рекомбиназы и возьмёт на себя ответственность за их дальнейшую разработку и вывод на рынок.
«Eli Lilly инвестирует в продвижение новых терапевтических подходов для борьбы с генетическими заболеваниями и разделяет наше видение — донести лекарства до пациентов, которые сейчас имеют ограниченные возможности», — отметил генеральный директор Seamless Therapeutics Альберт Сеймур.