Фармацевтическая компания из Техаса объявила об успешном завершении клинического исследования третьей фазы по оценке Aqneursa (левацетиллейцин) при атаксии-телеангиэктазии.
Атаксия-телеангиэктазия (A-T) — прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое поражает примерно одного из 70 тысяч человек и до сих пор не имеет ни одного варианта патогенетического лечения. Заболевание обычно проявляется в раннем детстве и сопровождается прогрессирующей потерей координации движений и нарушением речи. Со временем пациенты становятся зависимыми от инвалидного кресла из-за дегенерации мозжечка. У многих также наблюдаются телеангиэктазии (видимые изменения мелких кровеносных сосудов), иммунодефицитные состояния, заболевания лёгких и существенно повышенный риск развития онкологических заболеваний (особенно лейкозов и лимфом).
С целью оценки эффективности и долгосрочных клинических результатов терапии левацетиллейцином IntraBio провела это исследование в сотрудничестве с ведущими экспертами и пациентскими организациями.
В испытании лечение Aqneursa обеспечило статистически и клинически значимое замедление прогрессирования заболевания по сравнению с плацебо после 12 недель терапии. Компания сообщила, что также были достигнуты все вторичные конечные точки исследования.
Исследовательница Франциска Гохе охарактеризовала полученные результаты как «важную научную веху», предоставляющую убедительные доказательства значимого положительного влияния левацетиллейцина на жизнь пациентов с A-T. Основатель некоммерческой организации A-T Children’s Project Брэд Маргус подчеркнул, что данные исследования дают больным и их семьям надежду в ближайшее время получить доступ к первому эффективному и безопасному варианту лечения атаксии-телеангиэктазии.
Согласно пресс-релизу IntraBio, компания планирует немедленно начать процедуры подачи нового регистрационного досье в FDA, Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и другие регуляторные органы.
Параллельно Aqneursa находится на поздних стадиях разработки как потенциальное средство лечения других редких неврологических заболеваний, связанных с мутациями гена CACNA1A.