Denali Therapeutics заключила с известным инвестором предварительное соглашение, сосредоточенное на одном из наиболее продвинутых кандидатов биотехнологической компании, известном как тивіденофусп альфа (tividenofusp alfa).
Тивіденофусп альфа — модифицированный фермент идуронат-2-сульфатаза, дополненный запатентованной платформой TransportVehicle. Препарат сконструирован таким образом, что способен преодолевать гематоэнцефалический барьер путём связывания с рецептором трансферрина 1, который транспортирует железо в мозг.
Тивіденофусп альфа разрабатывается для заместительной терапии мукополисахаридоза типа II — редкого генетического заболевания, поражающего преимущественно мальчиков, более известного как синдром Хантера. Считается, что он способен трансформировать жизнь пациентов с этим заболеванием.
«Мы приветствуем соглашение с Royalty Pharma, которое подтверждает ценность и потенциал тивіденофусп альфа для сообщества пациентов с синдромом Хантера и поддерживает нашу способность реализовать потенциал платформы TransportVehicle», — прокомментировал генеральный директор Denali Therapeutics Райан Уоттс.
Окончательная судьба сделки с Royalty Pharma зависит от выполнения нескольких регуляторных условий, в частности получения тивіденофуспом ускоренного одобрения от FDA. Сейчас агентство рассматривает соответствующую заявку, и его решение ожидается до 5 апреля 2026 года.
После закрытия сделки Royalty Pharma переведёт Denali Therapeutics авансовый платёж в размере 200 млн долларов США. Дополнительные 75 млн долларов будут выплачены, если тивіденофусп альфа получит одобрение EMA до 31 декабря 2029 года.
В обмен инвестиционная компания будет получать 9,25% роялти с глобальных чистых продаж препарата. Выплаты прекратятся после достижения 2,5–3-кратного возврата инвестиций.