С этой целью французская фармацевтическая компания собирается приобрести уникальный актив у британского стартапа Kaerus Bioscience, финансируемого фондом Medicxi.
Как сообщили компании, Servier заплатит до $450 миллионов за экспериментальный препарат для лечения синдрома ломкой X, известный как KER-0193.
KER-0193 — низкомолекулярное соединение, разработанное для перорального применения, — недавно успешно прошло испытания ранней стадии. Клиническое исследование I фазы подтвердило безопасность, переносимость и благоприятную фармакокинетику KER-0193, который устраняет гипервозбудимость синапсов головного мозга. Также отмечается, что терапевтический потенциал кандидата Kaerus Bioscience подтверждается его широким профилем эффективности, продемонстрированным в доклинических моделях синдрома ломкой X-хромосомы.
«Мы достигли подтверждения механизма действия уже в первой фазе испытаний, что вызвало значительный интерес со стороны компаний. Мы вели переговоры еще до успеха первого клинического исследования с намерением передать этот актив партнеру, который действительно имеет глобальное присутствие и заинтересован в лечении редких заболеваний ЦНС», — рассказал руководитель Kaerus Bioscience в интервью Endpoints News.
По его словам, после завершения сделки с Servier Kaerus Bioscience фактически прекратит свою деятельность.
В настоящее время нет лекарственных средств, одобренных FDA для лечения синдрома ломкой X-хромосомы — заболевания, вызванного мутацией в гене FMR1. Указанная мутация приводит к нарушению синтеза белка FMRP, который играет ключевую роль в развитии нервной системы, в частности в регуляции синаптической пластичности. Сегодня считается, что синдром ломкой X-хромосомы — наиболее распространенная наследственная форма интеллектуальной недостаточности и одна из основных генетических причин аутизма.
Некоторые компании, в частности Ovid Therapeutics, Novartis и Lysogene, уже пытались работать в сфере лечения этого заболевания. Другие все еще не оставляют попыток разработать эффективное средство от синдрома ломкой X-хромосомы. В частности, своего кандидата разрабатывает Harmony Biosciences, которая в ближайшее время планирует опубликовать основные данные соответствующего регистрационного испытания.