Sobi одобрила Gamifant для лечения тяжелых осложнений ревмопатологий

Gamifant (емапалумаб) — моноклональное антитело, которое ингибирует гамма-интерферон (IFNγ), вызывая тем самым иммуносупрессию — изначально разрабатывалось европейской компанией Sobi Orphan Biovitrum (Sobi) для лечения синдрома активации макрофагов.

Недавно FDA одобрило эмапалумаб для лечения взрослых и детей с гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (HLH)/синдромом активации макрофагов (MAS), ассоциированным с болезнью Стилла, включая ювенильный идиопатический артрит. Препарат можно назначать внутривенно в случаях недостаточного ответа или непереносимости глюкокортикоидов, а также при рецидивирующих обострениях синдрома активации макрофагов.

Одобрение FDA основывалось на объединенных данных из двух ключевых исследований III фазы, EMERALD и NI-0501-06. Полный ответ на восьмой неделе лечения Gamifant отмечался у 54% пациентов, тогда как 82% из них достигли клинической ремиссии MAS в тот же период. Профили безопасности и переносимости препарата соответствовали результатам предыдущих клинических испытаний.

Gamifant доступен в трех дозировках: флаконы 10 мг/2 мл, 50 мг/10 мл и 100 мг/20 мл.

Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (HLH) — редкое потенциально смертельное осложнение, характеризующееся чрезмерной гиперактивацией иммунитета и избыточным размножением лимфоцитов и гистиоцитов. HLH/MAS — серьезное осложнение, развивающееся при таких аутоиммунных заболеваниях, как системный ювенильный идиопатический артрит и болезнь Стилла (генерализованная форма ювенильного идиопатического артрита, протекающая с лихорадкой, специфической сыпью, лимфаденопатией и т.д.) с началом во взрослом возрасте. Этот редкий расстройство характеризуется гипервоспалением, вызванным IFNγ, что приводит к возникновению таких симптомов, как стойкая лихорадка, повышенные уровни ферритина, коагулопатии, цитопении и гепатоспленомегалии.

В США Gamifant также разрешен для применения у пациентов с рефрактерным, персистирующим или прогрессирующим первичным синдромом гиперактивации макрофагов.