Sangamo Therapeutics готовится к регистрации препарата для лечения болезни Фабри

Компания решила обратиться к фармрегулятору после завершения регистрационного испытания фазы ½ STAAR, в котором ее кандидат ST-920 (изаралгаджен цивапарвовек) улучшил функцию почек у пациентов с редким генетическим заболеванием через 52 недели лечения, что отражалось в изменениях показателей рСКФ (расчетной скорости клубочковой фильтрации).

По данным производителя, изаралгаджен цивапарвовек продемонстрировал в указанном исследовании благоприятный профиль безопасности и переносимости.

Несмотря на то, что изменение скорости клубочковой фильтрации определялось как суррогатная конечная точка, FDA согласилось рассмотреть данные STAAR для потенциального одобрения по ускоренной процедуре. Большинство побочных эффектов были легкими, наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением, были лихорадка и COVID-19.

Со своей стороны, Sangamo Therapeutics считает, что данные STAAR «подтверждают потенциал изаралгаджен цивапарвовека как одноразового длительного лечения болезни Фабри, способного улучшить клинические результаты для пациентов с этим лизосомным заболеванием накопления». Кроме того, биотехнологическая компания сообщила, что у участников исследования была зафиксирована стабилизация сердечных показателей.

Вскоре Sangamo Therapeutics сравнит влияние ST-920 на рСКФ с существующими одобренными методами лечения болезни Фабри (Replagal от Takeda, Fabrazyme от Sanofi и Galafold от Amicus Therapeutics), проведя мета-анализ опубликованных исследований.

ST-920 — препарат генной терапии на основе аденоассоциированного вируса, который доставляет в организм пациентов с болезнью Фабри функциональную копию дефектного гена, помогая организму самостоятельно производить дефицитный лизосомный фермент, расщепляющий альфа-галактозидазу А.

Калифорнийская компания планирует подать регистрационную заявку на свой инновационный лекарственный препарат уже в первом квартале 2026 года.