Экспериментальный препарат для лечения редкой лейкоэнцефалопатии провалил исследование II фазы, хотя для экспертов отрасли это не стало неожиданностью.
Речь идет об ингибиторе TREM2 илузанебарте, разработанном для лечения лейкоэнцефалопатии с аксональными сфероидами и пигментированной глией — генетической патологии без терапевтических вариантов, приводящей к тяжелой дисфункции микроглии.
По данным Vigil Neuroscience, илузанебарт усиливает сигнализацию через DAP12/SYK, что способствует смягчению дисфункции микроглии. Компания утверждала, что илузанебарт демонстрировал в исследованиях in vitro и in vivo субнаномолярную эффективность и селективное действие на рецептор TREM2, запуская каскад сигналов для обеспечения нейропротекторных и гомеостатических функций микроглии. Насколько это соответствует действительности, должно было показать исследование II фазы — но его результаты разочаровали инвесторов: илузанебарт не достиг первичных конечных точек, включая определенные на основе биомаркеров.
Vigil Neuroscience также сообщила, что илузанебарт продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости.
Неудача илузанебарта побудила биотехнологическую компанию, которую вскоре должна поглотить Sanofi, остановить долгосрочную расширенную часть указанного испытания.
Sanofi, заключившая в прошлом месяце сделку о приобретении Vigil Neuroscience, тогда отказалась от прав на илузанебарт после поглощения. Права на этот актив должны были перейти компании Amgen. Уже тогда аналитики William Blair выразили сомнения в эффективности этого кандидата, считая, что Vigil Neuroscience не согласилась бы на такие условия сделки, если бы имела обнадеживающие данные по илузанебарту.
Получив последние данные, аналитики William Blair отметили, что они «не удивлены результатом» испытания агониста TREM2.