Corcept Therapeutics переосмысливает неудачу своего препарата от бокового амиотрофического склероза

В декабре 2024 года биофармацевтическая компания сообщила, что препарат дазукорилант в исследовании II фазы не обеспечил замедления утраты моторных навыков и других функций, при этом вызывая «значительно больше желудочно-кишечных расстройств».

В указанном испытании приняли участие 249 пациентов из США, Канады и Европы, которые получали 150 мг или 300 мг дазукориланта или плацебо ежедневно в течение 24 недель.

На презентации во время ежегодной встречи Европейской сети по лечению БАС 2025 года Corcept Therapeutics показала таблицу, демонстрирующую, что ухудшение было примерно одинаковым в группах дазукориланта и плацебо на протяжении 24 недель.

Однако компания отметила, что выживаемость пациентов — вторичная конечная точка исследования — «значительно улучшилась» среди 83 участников, получавших более высокую дозу дазукориланта. Ни один из этих пациентов не умер к 24 неделе, по сравнению с двумя пациентами в группе 150 мг и пятью в группе плацебо.

Компания провела анализ через 12 месяцев, который, по ее словам, подтвердил сохранение этого преимущества в выживаемости. В частности, к этому моменту умерло 14 пациентов в группе 300 мг, по сравнению с 23 смертями в группе 150 мг и 21 в группе плацебо.

В разговоре с журналистами руководитель отдела онкологии и неврологии клинического развития Corcept Therapeutics доктор Адриан Джабб признал, что компания изначально не планировала «анализировать данные таким образом».

«Тем не менее, при таком заболевании, когда видишь конечную точку, которая действительно имеет клиническое значение, такую как выживаемость, это заставляет остановиться и задуматься. Поэтому теперь мы рассматриваем данные гораздо позитивнее, чем просто неудачу с первичной конечной точкой», — заявил Джабб.