Stealth BioTherapeutics не удалось утвердить препарат для лечения синдрома Барта

Синдром Барта, преимущественно поражающий мальчиков, — это Х-сцепленное ультраредкое заболевание, характеризующееся кардиомиопатией, скелетной миопатией, задержкой роста, нейтропенией и повышенным содержанием 3-метилглутаконовой кислоты в моче. Синдром Барта впервые был описан как митохондриальная патология, приводящая к нейтропении, а также скелетной и сердечной миопатии. На сегодняшний день не существует утвержденных вариантов патогенетического лечения синдрома Барта.

Первой предложить такой вариант решила Stealth BioTherapeutics, разработавшая эламипретид — пептид, действующий как стабилизатор кардиолипина. Поскольку молекула состоит всего из четырех аминокислот, она легко проникает через клеточные мембраны, после чего накапливается во внутренней митохондриальной мембране, где обратимо связывает фосфолипид кардиолипин, стабилизируя его в условиях окислительного стресса. По утверждению Stealth BioTherapeutics, эламипретид восстанавливает биоэнергетические функции поврежденных митохондрий, сдерживает образование реактивных форм кислорода, усиливает процесс доставки АТФ, не влияя при этом на нормально функционирующие органеллы.

Однако после длительного рассмотрения досье, занявшего 16,5 месяцев, FDA отклонило заявку компании, сославшись на недостаток данных, окончательно подтверждающих клиническую пользу эламипретида, несмотря на то, что консультативный комитет агентства проголосовал за одобрение препарата.

Stealth BioTherapeutics и представители FDA встретятся в июне 2025 года для обсуждения предложенного постмаркетингового исследования. Компании придется сократить 30% своей рабочей силы, чтобы сохранить ресурсы для дальнейшего развития эламипретида, который является ее ведущим продуктом.