Haya Therapeutics получила $65 миллионов для поиска новых мишеней в «темном геноме»

Долгое время ученые считали, что человеческий геном преимущественно состоит из «мусорной» — ненужной — ДНК, последовательностей, которые в конечном итоге не транслируются в белки. Однако исследования, проведенные за последнее десятилетие, доказали обратное: такое «мусорное» вещество транскрибируется в так называемые длинные некодирующие РНК (lncRNA) — ключевые компоненты молекулярного механизма, который «включает» или выключает «гены».

lncRNA — некодирующие РНК длиной более 200 нуклеотидов, которые регулируют экспрессию генов без кодирования белков. Длинные некодирующие РНК могут связывать определенные белки, тем самым инактивируя их, то есть не позволяя им взаимодействовать со своими естественными мишенями. Многие lncRNA выполняют функцию структурной основы для сборки белковых комплексов.

Разработка лекарств, нацеленных на эти мишени, поможет контролировать эти переключатели и, соответственно, лечить ряд заболеваний.

Именно такими поисками решил заняться биотехнологический стартап Haya Therapeutics, который на днях привлек $65 миллионов в раунде финансирования серии A. Полученные средства будут способствовать продвижению ведущего кандидата компании HTX-100, разработанного для лечения необструктивной гипертрофической кардиомиопатии, к клинической стадии.

Новые инвестиции также поддержат ранние программы Haya Therapeutics, направленные на лечение других заболеваний, в частности легочного фиброза и ожирения. Как утверждает сооснователь и генеральный директор компании Самир Оунзайн, их препараты смогут перепрограммировать патогенные клетки, вызывающие заболевания, в здоровые.