Vertex Pharmaceuticals отказывается от вирусных векторов в препаратах генной терапии

Представитель Vertex Pharmaceuticals сообщил ресурсу Fierce Biotech, что компания решила «не продолжать использовать векторы на основе аденоассоциированных вирусов в качестве механизма доставки для программ генной терапии».

Однако, несмотря на отказ от этой распространенной транспортной системы, представитель подчеркнул, что Vertex выполнит текущие обязательства по клеточным и генным активам. Таким образом, компания не остановит глобальный запуск препарата генной терапии Casgevy, одобренного для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, и продолжит разработку зимислесела (zimislecel) — кандидата для этиотропной терапии диабета 1 типа. Кроме того, Vertex сохранит инвестиции в исследования существующих кандидатов для лечения мышечной дистрофии и других заболеваний.

Как отмечает Fierce Biotech, многие лидеры персонализированной медицины также отошли от использования AAV, поскольку «индустрия генной терапии переживает период самоанализа».

Отказ от вирусных векторов — не единственное изменение в R&D-стратегии Vertex. В феврале компания свернула проект по редактированию генов in vivo, реализуемый совместно с Verve Therapeutics.