В ЕС одобрен новый орфанный препарат от AstraZeneca и Ionis Pharma

Решение европейского регулятора согласовывалось с предыдущими положительными выводами фармацевтических регуляторов Соединенных Штатов и Великобритании, где препарат продается под брендом Wainua.

Все одобрения основывались на данных регистрационного исследования NEURO-TTRansform, которое показало, что Wainzua снижает уровень токсичного белка TTR на 82%, существенно замедляя тем самым прогрессирование неврологических нарушений.

Wainzua (эплонтерсен) — антисмысловой олигонуклеотид, действующий как ингибитор экспрессии преальбумина, разработан для лечения полинейропатии при наследственном транстиретиновом амилоидозе, а также для применения при кардиомиопатии, связанной с транстиретиновым амилоидозом (ATTR-кардиомиопатия).

Что касается последнего, более коммерчески выгодного показания, то эплонтерсен сейчас проходит проверку в исследовании 3-й фазы CARDIO-TTRansform с участием 1400 пациентов, результаты которого ожидаются в первой половине этого года.

По прогнозам, этот препарат имеет все шансы стать блокбастером с ежегодной выручкой более 1 миллиарда долларов США.

AstraZeneca лицензировала эплонтерсен у Ionis Pharma в 2021 году. Сумма сделки составила 3,6 миллиарда долларов США.