Emalex Biosciences готовит к регистрации препарат от синдрома Туретта

Речь идёт об экопипаме — первом в своём классе селективном антагонисте дофаминового рецептора D1, который изначально разрабатывался для коррекции заикания. Недавно Emalex Biosciences начала развивать его как средство для снижения вокальных и моторных тиков при синдроме Туретта.

В клиническом исследовании фазы III DIAMOND приняли участие 167 детей и 49 взрослых с синдромом Туретта. Среди пациентов, которые получали экопипам в течение 12-недельного открытого периода, наблюдалось клинически значимое снижение симптомов заболевания. Рецидивы тиков отмечались у 41,9% педиатрических пациентов против 68,1% в группе плацебо и у 41,2% взрослых пациентов по сравнению с 67,9% участников контрольной группы.

«Ключевые данные нашего крупного многонационального рандомизированного исследования отмены показывают статистически значимое преимущество экопипама в поддержании клинически значимого снижения вокальных и моторных тиков у педиатрических пациентов с синдромом Туретта по сравнению с плацебо», — прокомментировал эти результаты главный врач Emalex Biosciences Фредерик Мюншауэр.

После публикации позитивных данных DIAMOND Emalex Biosciences заявила, что встретится с представителями FDA и других регуляторов в области здравоохранения, чтобы обсудить условия подачи регистрационного заявления уже в текущем году.