Palvella Therapeutics расширяет исследование по оценке геля на основе рапамицина

Palvella Therapeutics планирует расширить свое 24-недельное исследование третьей фазы SELVA, включив в него участников в возрасте от трех до пяти лет. Исследование с одной группой SELVA было запущено для проверки безводного геля Qtorin 3,9% (рапамицин) в качестве средства лечения микрокистозных лимфатических мальформаций – врожденных пороков развития лимфатических сосудов с нарушением дифференциации. Эти нераковые образования, характеризующиеся крошечными кистами и пронизанные мелкими сосудами, часто сопровождаются лимфорейей, болями, кровотечениями и опасными инфекциями.

«В случае микрокистозных лимфатических мальформаций очень важно раннее вмешательство, которое помогает минимизировать бремя болезни во время развития ребенка, поэтому мы предлагаем Qtorin для младшей педиатрической популяции», — заявила ведущий исследователь SELVA, профессор дерматологии и педиатрии Стэнфордского университета Джойс Тенг.

Сейчас Palvella Therapeutics набирает почти 40 дополнительных участников испытания. Отдел развития орфанных лекарственных средств FDA поддерживает это исследование грантом в размере до 2,6 миллиона долларов США. Регистрационное испытание Qtorin будет проводиться в партнерстве с Ligand Pharmaceuticals.

Qtorin (рапамицин) еще не был зарегистрирован FDA или каким-либо другим регуляторным органом. Однако гель уже получил от регулятора США обозначение прорывной терапии этого изнуряющего генетического заболевания, а также орфанный статус.

Palvella Therapeutics также оценивает этот экспериментальный препарат в исследовании второй фазы, TOIVA, при кожных венозных мальформациях.