Sentynl подала на регистрацию CUTX-101 – препарат для подкожных инекций, предназначенный для лечения орфанного заболевания, сопровождающегося нарушениями метаболизма меди.
Болезнь Менкеса – редкое наследственное заболевание, в основе патогенеза которого лежит нарушение транспорта ионов меди. Это редкое заболевание вызвано мутациями в гене альфа-АТФазы, транспортирующей медь (ATP7A), встречающееся преимущественно у мальчиков. Обычно заболевание манифестирует в неонатальный период. К ранним клиническим симптомам относятся гипотермия, гипербилирубинемемия, задержка физического развития. У части больных отмечается образование узелков на волосах и веретеновидные волосы. На первом году жизни становится очевидной задержка развития, возникают неврологические симптомы, в том числе разные типы эпилептических приступов. Если не начать лечение в раннем возрасте, дети с болезнью Менкеса обычно живут менее трех лет.
На днях FDA приняло от Sentynl Therapeutics на рассмотрение досье на CUTX-101, едва ли не первое средство для лечения болезни Менкеса. CUTX-101 (гистидинат меди) был разработан дочерней компанией Sentynl Therapeutics Fortress Biotech в сотрудничестве с Cyprium Therapeutics, специализирующейся на лечении болезни Менкеса. Последний принадлежит три четверти прав на этот продукт. Sentynl Therapeutics взяла на себя коммерциализацию нового лекарственного средства.
В основу досье были положены положительные результаты исследования оценки клинической эффективности CUTX-101, которые показали статистически «значительное улучшение» общей выживаемости среди пациентов при раннем начале терапии.
Согласно данным разработчиков, применение CUTX-101 обеспечило снижение риска смертности почти на 80% по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечения.
«Препарат имеет доказанный профиль безопасности и эффективности для лечения болезни Менкеса, и, если будет одобрен, CUTX-101 удовлетворит значительную неудовлетворенную потребность детей, страдающих этой редкой смертельной педиатрической болезнью», — отметили в Sentynl Therapeutics.
CUTX-101 получил от FDA статус орфанного препарата и терапии прорыва. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также предоставило ему орфанный статус.