Новое разрешение на применение таргетного препарата при недавно диагностированном раке крови существенно увеличит его целевую аудиторию.
FDA одобрило по ускоренной процедуре ингибитор STAMP Scemblix (асциминиб) для лечения взрослых с положительным по филадельфийской хромосоме недавно диагностированным хроническим миелоидным лейкозом в хронической фазе.
Положительное решение американского регулятора основывается на результатах испытания фазы III ASC4FIRST с участием 405 пациентов, в котором асцимин при применении в дозе 80 мг в сутки обеспечил на 48-й неделе более высокую частоту основного молекулярного ответа (MMR) по сравнению со стандартом лечения по выбору исследователя (обычно это тирозинкиназный ингибитор или иматиниб).
Так, при сравнении с тирозинкиназным ингибитором Scemblix был лучшим по показателю MMR на 20%, при сравнении с иматинибом – на 30%.
«Несмотря на многочисленные достижения в этой области, пациентам по-прежнему нужны высокоэффективные варианты лечения с благоприятным профилем переносимости, которые помогут им добиться значительных результатов при лечении хронических заболеваний», — прокомментировал президент Novartis в США Виктор Булто.
Полное одобрение Scemblix для этого нового показания будет зависеть от подтверждающего исследования. Тем временем ASC4FIRST продолжается, и последующий запланированный анализ для оценки ключевой вторичной конечной точки вместе с дополнительными конечными точками проведут на 96 неделе лечения.
До этого Scemblix был одобрен в нескольких странах за пределами США, включая ЕС, Японию, Швейцарию и Великобританию, в том числе для лечения взрослых пациентов с хроническим миелоидным лейкозом с резистентностью или непереносимостью как минимум двух или более предыдущих линий терапии. В США этот препарат полностью одобрен для применения у ранее пролеченных взрослых.