Молдова разрешила провести испытание препарата генотерапии гепатита В

На днях компания получила от регулятора Молдовы одобрение заявки на клиническое испытание своего главного кандидата — PBGENE-HBV, потенциально устраняющего основной источник репликации вируса гепатита B (HBV), его ковалентно-непрерывную кольцевую ДНК (cccDNA), не влияя при этом на любые другие участки генома человека.

Согласно расчетам разработчика, PBGENE-HBV может стать вариантом полного лечения хронической HBV-инфекции. PBGENE-HBV сконструирован на платформе ARCUS®, которая обеспечивает точное редактирование генома. В случае кандидата Precision Biosciences она помогает удалять ковалентно-непрерывную кольцевую ДНК HBV, интегрированную в клетки хозяина, и инактивировать ДНК вируса в гепатоцитах с высокой специфичностью, что в конечном итоге поможет обеспечить его элиминацию из организма человека.

Сработает ли препарат, проверят в первом клиническом центре в Молдове, где уже должны начать отбор пациентов. Более подробно об этой программе Precision Biosciences пообещала рассказать в следующем месяце перед предстоящим заседанием Американской ассоциации исследований заболеваний печени (AASLD).

Precision Biosciences также подала несколько глобальных заявок на проведение клинических испытаний PBGENE-HBV.

До этого кандидат проверялся на приматах, где показал хорошую переносимость при введении нескольких доз. Применение PBGENE-HBV сопровождалось лишь незначительным и временным повышением трансаминаз печени, которое возвращалось в норму через две недели.