Neuvivo будет лечить боковой амиотрофический склероз, модифицируя иммунитет инфузиями хлорита натрия

На днях Neuvivo подала в FDA заявку на регистрацию нового лекарственного средства (NDA) для экспериментального препарата иммунотерапии бокового амиотрофического склероза (БАС) NP001. Регистрационное досье подкреплено данными анализа биомаркеров и результатами исследований фаз IIa и IIb.

Neuvivo надеется, что ее кандидат, NP001 (раствор хлорита натрия, который должен вводиться в виде инфузий), разнообразит рынок модифицирующих течение болезни средств для лечения БАС.

Согласно описанию компании, механизм действия NP001 заключается в регулировании активности макрофагов, после чего иммунные клетки переходят из нейротоксического состояния к нейропротекторному. При этом экспериментальный препарат восстанавливает баланс про- и противовоспалительных процессов в иммунитете пациента, что должно замедлять прогрессирование БАС.

Разработка Neuvivo построена на новой (и довольно оригинальной) концепции развития БАС, согласно которой это разрушительное расстройство запускается так называемой микробной транслокацией – когда бактерии прорываются из ЖКТ через эпителиальный барьер, выстилающий кишечник, и попадают в кровоток. Это якобы вызывает системное воспаление и, как следствие, боковой амиотрофический склероз.

Как утверждает генеральный директор Neuvivo Ари Азир, NP001 способен «существенно сохранить функцию легких и увеличить общую выживаемость до года».

Он опирается на данные исследования второй фазы 2, согласно которым NP001 останавливает микробную транслокацию у пациентов с БАС путем снижения провоспалительной активности макрофагов и повышения их способности содействовать заживлению эпителиальной прослойки в кишечнике. В свою очередь это устраняет системное воспаление, вызванное проникновением в кровоток кишечных бактерий.

NP001 ранее принадлежал компании Neuraltus Pharmaceuticals, которая в апреле 2018 года опробовала его в провальном исследовании фазы IIb с участием 138 пациентов. Кандидат не достиг ни первичной, ни вторичной конечной точки, после чего Neuraltus Pharmaceuticals прекратила деятельность.

Похоже, что такие неутешительные результаты никак не повлияли на оптимизм Neuvivo относительно перспектив NP001: компания собирается лечить им не только БАС, но и болезнь Хантингтона, лобно-височную деменцию, рассеянный склероз и мышечные дистрофии.