Travere Therapeutics ставит на паузу испытание препарата от гомоцистеинурии

Travere Therapeutics, ранее известная как креатура Мартина Шкрели Retrophin, добровольно приостановила исследование III фазы HARMONY, в котором проверялся ее экспериментальный препарат, разработанный для лечения редкого генетического метаболического расстройства – классической гомоцистеинурии.

Это решение было связано с проблемами, возникшими с профилем безопасности кандидата под названием пегтибатиназа, и связанные с масштабированием производства его раствора для подкожного введения.

Travere Therapeutics информирует всех исследователей о решении прекратить регистрацию новых пациентов до тех пор, пока проблемы с безопасностью не устранят. В связи с этим ожидается, что инвестиции, запланированные ранее на проведение HARMONY и крупномасштабное производство, будут отложены на период после 2025 года.

Но в целом компания остается уверенной в больших перспективах своего экспериментального препарата, который считается потенциально первым в мире вариантом лечения классической гомоцистеинурии, модифицирующим течение заболевания.

Согласно информации, изложенной на сайте Travere Therapeutics, пегтибатиназа представляет собой пегилированный рекомбинантный фермент, который можно применять для заместительной терапии при указанном метаболическом расстройстве. Это фармакологическое вмешательство будет устранять основу причины классической гомоцистинурии – дефицит фермента цистатионин бета-синтазы.