Более высокая доза Spinraza доказала эффективность в лечении спинальной мышечной атрофии

В ходе испытания Spinraza значительно улучшил двигательную функцию у младенцев по сравнению с нелеченой контрольной группой из одного из исследований, которые привели к первоначальному одобрению препарата в 2016 году (p < 0,0001), говорится в заявлении Biogen. Двигательная функция измерялась с помощью шкалы CHOP-INTEND на шестом месяце.

Однако неясно, как именно экспериментальная доза сравнивалась с одобренной. Biogen заявила, что данные «имеют тенденцию в пользу» более высокой дозы, но не сообщила, достигла ли она фактически вторичных конечных точек. Также было сказано, что процент серьезных побочных эффектов был ниже в режиме с более высокой дозой по сравнению с группой 12 мг (60% против 72%).

Теперь компания планирует подачу заявки в FDA на экспериментальный режим, который более чем в два раза превышает текущую дозу.

Режим с более высокой дозой состоит из двух доз по 50 мг с интервалом в 14 дней и более высокого поддерживающего режима в 28 мг каждые 4 месяца. В настоящее время одобренный режим использует дозы 12 мг с четырьмя ударными дозами, а затем поддерживающие дозы каждые четыре месяца.

Цена Spinraza составляет 142 000 долларов за дозу 12 мг/5 мл флакон. Biogen отказалась комментировать, как будет оцениваться более высокая доза терапии.