LEO Pharma потерпела неудачу с препаратом от ихтиоза

Ведущий кандидат Timber Pharma TMB-001, разработанный для лечения врожденного ихтиоза, не достиг конечных точек в клиническом исследовании ASCEND. Соответственно, фармпроизводитель не будет отправлять этот препарат на регистрацию.

TMB-001 — топическое средство, сформулированное на основе хорошо зарекомендовавшего себя ретиноида – изотретиноина.

В ASCEND TMB-001 проверялся у пациентов в возрасте от шести лет или с аутосомно-рецессивным врожденным ихтиозом, который вызывает серьезные симптомы примерно у двух третей пациентов, а также у больных с несколько более легкой формой X-сцепленного рецессивного ихтиоза.

Стоит отметить, что LEO Pharma приобрела разработчика TMB-001 по выгодной цене – за 36 миллионов долларов США, 14 из которых были выплачены авансом – поскольку в прошлом году Timber Pharma подала заявление о банкротстве. Это была скромная ставка на препарат, имевший шанс стать первым одобренным FDA топическим средством лечения врожденного ихтиоза.

В настоящее время TMB-001 не испытывается в условиях каких-либо других показаний, хотя и рассматривается как потенциальное средство для лечения тяжелого акне и/или гиперплазии сальных желез, а также болезни Дарье – редкого генетического заболевания, клинические проявления которого включают рецидивирующие гиперкератотические. папулы и бляшки на коже.

Хотя будущее TMB-001 было подвергнуто сомнению, в портфеле разработок Timber Pharma также есть TMB-003 – топическое средство на основе антагониста эндотелина А ситакссентана, который уже прошел в клиническую фазу разработки и демонстрирует потенциал при лечении склеротических заболеваний кожи.