Наконец-то: FDA одобрило препарат от анемии, разрабатывавшийся 30+ лет

FDA одобрило препарат Rytelo (иметельстат) для лечения пациентов с миелодиспластическими синдромами (МДС).

Rytelo можно применять в виде инфузий для взрослых с МДС низкой и средней степени риска и трансфузионно-зависимой анемией, которые не ответили на стимуляторы эритропоэза или приобрели к ним толерантность.

Заявляется, что иметельстат связывается с ферментом теломеразой, подавляя тем самым его активность, а это, в свою очередь, помогает уничтожать в костном мозге стволовые клетки и предшественники, вызывающие МДС.

В исследованиях через восемь недель терапии 40% пациентов, получавших иметельстат, не нуждались в переливании крови против 15% пациентов, получавших плацебо. Через 24 недели эти цифры составляли 28 и 3% соответственно.

Впрочем, у экспертов возникало беспокойство относительно применения иметельстата: препарат был связан с высокой частотой нейтропении и тромбоцитопении. Разработчик предлагает корректировать эти нежелательные явления модификацией дозы.

Geron установила оптовую стоимость однодозового флакона 47 мг Rytelo на уровне 2471 доллар США, тогда как однодозовый флакон 188 мг стоит 9884 доллара США. Дозировка зависит от массы тела пациента.

По оценкам Evaluate, в 2028 году продажи Rytelo составят 737 миллионов долларов США.

После положительного решения FDA, цена акций Geron выросла на 22%. Компания вышла на биржу еще в далеком 1996 году.