Инновационный препарат трансформирует терапию бокового амиотрофического склероза

Spinogenix испытает SPG302 – принципиально новое лекарственное средство, направленное на восстановление нейронных связей при боковом амиотрофическом склерозе (БАС). Испытание будет оценивать переносимость, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику SPG302. Пациенты будут получать экспериментальный препарат в виде таблеток раз в день.

SPG302 – средство регенеративной терапии, имеющее уникальный механизм действия: утверждается, что он обеспечивает восстановление синаптических связей, поэтому способен потенциально обратить когнитивные, респираторные и моторные нарушения, вызванные нейродегенеративными заболеваниями.

Ранее испытание этого кандидата одобрил Австралийский комитет по этике исследований. SPG302 также получил от FDA статус орфанного препарата, который можно использовать для лечения БАС. Ранее Spinogenix получала доклиническую поддержку от Национального института здоровья США (NIH) и Министерства обороны (DoD).

Уникальный подход SPG302 к регенерации синапсов предлагает принципиально другой терапевтический метод, сосредоточенный на потере синаптических связей – центральной проблеме БАС. Современные методы лечения недостаточно удовлетворяют потребности пациентов с БАС, поскольку одного только замедления прогрессирования заболевания недостаточно. Мы надеемся обеспечить их новой трансформационной терапией», – отметила генеральный директор и основатель Spinogenix Стелла Сарраф.

Ее компания разрабатывает первые в своем классе синаптические регенеративные малые молекулы (SPG), которые запускают образование новых синапсов, использующих в качестве нейромедиатора глутамат – они являются наиболее распространенным типом «возбуждающих» синапсов и именно они преимущественно теряются при нейродегенеративных заболеваниях. SPG работают путем регенерации дендритных шипов.