FDA предоставило статус RMAT кандидату для лечения синдрома Ретта

Синдром Ретта – психоневрологическое наследственное заболевание, приводящее к тяжелой умственной отсталости. Диагноз устанавливают на данных клинического наблюдения в период раннего развития ребенка, регулярной оценке физического и неврологического статуса и генетического тестирования, что определяет мутацию гена MECP2 на Х-хромосоме (Xq28). Болезнь характеризуется развитием тяжелой неврологической, когнитивной и вегетативной дисфункции и часто проявляется утратой приобретенных моторных навыков.

Статус RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) предназначен для ускорения разработки и рассмотрения средств регенеративной терапии, направленных на модификацию течения или лечения тяжелых заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями.

TSHA-102 – препарат генной терапии, доставляемый с помощью вектора AAV9 непосредственно в центральную нервную систему, функциональную копию гена MECP2.

Решение FDA о применении обозначения RMAT для кандидата Taysha Gene Therapies подкреплено положительными результатами раннестадийных клинических испытаний, проводившихся с участием у взрослых и детей.

В августе 2023 года FDA присвоило TSHA-102 статус быстрого разбирательства (Fast Track Designation), позволяющий ускоренно рассматривать регистрационную документацию на новые препараты, разрабатывавшиеся для лечения тяжелых заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями.

Что касается синдрома Ретта, то в апреле 2023 года Acadia Pharmaceuticals вывела на рынок США первый препарат для лечения этого тяжелого расстройства – Daybue (трофинетид). Он помогает предотвратить прогрессирование нейродегенерации и несколько улучшает состояние пациентов. Однако на сегодняшний день вариантов патогенетического лечения синдрома Ретта нет.