Эпигенетический препарат от пограничного расстройства личности не прошел испытание, и производитель настаивает на его эффективности.

Кандидат под названием вафидемстат проверялся в клиническом исследовании фазы 2b PORTICO в когорте пациентов с пограничным расстройством личности (МРО). Впрочем, экспериментальное лечение не обеспечило улучшение состояния пациентов на 8-12 неделях, как требуют стандарты Borderline Personality Disorder Checklist.

Однако Oryzon Genomics заявила, что этот пероральный препарат достиг вторичной конечной точки – уменьшение тяжести расстройства за тот же промежуток времени по шкале Borderline Evaluation of Severity. Компания утверждает, что вафидемстат обеспечил в максимуме 38-процентное снижение симптомов на 10-й неделе терапии по сравнению с плацебо. Кроме того, исследователи заметили статистически значимое улучшение в такой симптоматике, как возбуждение и агрессия, достигшее максимума в 80% на 10-й неделе терапии.

Oryzon Genomics уверяет, что полученные в PORTICO результаты показывают преимущество вафидемстата над плацебо.

ʼХотя мы не достигли первичных конечных точек, мы все еще считаем результаты испытаний очень положительными и многообещающимиʼ, — заявил генеральный директор компании Карлос Буэса, смещая акцент на вторичные конечные точки.

Отмечается, что вафидемстат хорошо переносился. Побочные эффекты, связанные с лечением, даже несколько ниже в активной группе – 57,5% по сравнению с 65,4% в группе плацебо.

Компания настроена на дальнейшее развитие вафидемстата в направлении МРО и потребует встречи с FDA для определения следующих шагов. Цель Oryzon Genomics – получить разрешение на КД 3 фазы, в котором будут установлены другие конечные точки.

Вафидемстат (ORY-2001) – ингибитор лизин-специфической деметилазы 1 (LSD1). Он относится к средствам так называемой эпигенетической терапии, поскольку LSD1 классифицируется как эпигенетический фермент, модифицирующий пистоны и играющий «фундаментальную роль в нейрогенезе, нейрональной дифференциации и аксональной навигации». Как утверждает разработчик препарата, вафидемстат действует на двух основных уровнях: уменьшает воспаление и когнитивные нарушения.

Вафидемстат также проверяют в КД в других условиях, в частности, при шизофрении и синдроме Кабуки. Ранее этот кандидат также пытались пристроить при осложнениях COVID-19, ажитации при болезни Альцгеймера и рассеянном склерозе.