Ученым удалось увеличить продолжительность жизни детей с трудноизлечимым раком мозга

Диффузные срединные глиомы с мутацией H3K27M (H3K27M-DMG) крайне агрессивны. Чаще всего эти опухоли встречаются у детей и молодых людей в таламусе или стволе головного мозге, что ограничивает возможности хирургического вмешательства. Также отсутствуют варианты фармакотерапии — паллиативная лучевая терапия остается единственным вмешательством при DMG.

Исследователи предложил.и использовать в этих условиях низкомолекулярный препарат ONC201, который «атакует» опухоль, воздействуя на митохондрии.

ONC201 — антагонист дофаминового рецептора D2, разработанный Chimerix, ранее демонстрировал способность проникать в мозг в терапевтических концентрациях, а также активность на доклинических моделях глиом и других солидных опухолей.

В одном из исследований использование ONC201 позволило улучшить результаты лечения некоторых пациентов: медиану выживаемости у части детей увеличилась с 11 месяцев до 20. Авторы признают, что даже почти удвоения выживаемости недостаточно, но активность ONC201 позволяет надеяться на то, что его можно будет применять в комбинированной терапии.

Сейчас, согласно данным Chimerix, идет активный набор пациентов в исследование III фазы ACTION. Предполагается, что в этом испытании примут участие 450 человек, которые будут получать ONC201 в двух разных дозах или плацебо.