Astellas лицензировала препарат генной терапии, дублирующий ее собственный проект

Astellas и Kate Therapeutics планируют разработать терапевтическое средство, модифицирующее течение мышечного заболевания, известного как сцепленная с Х-хромосомой миотубулярная миопатия (XLMTM), используя значительно более низкие дозы вирусных векторов, ответственных за доставку генов в клетки пациентов. Теоретически такой подход должен снизить вероятность серьезных побочных эффектов и неблагоприятных событий.

Проблемы безопасности, связанные с препаратом генной терапии Astellas AT132, разработанного для лечения XLMTM, привели к блокировке клинических исследований со стороны FDA.

Впрочем, Astellas пока не сообщала, каким образом лицензирование KT430 — альтернативы, созданной Kate Therapeutics, может повлиять на будущее ее существующего кандидата. Используя новый капсид MyoAAV, KT430 доставляет функциональную копию гена MTM1.

По условиям соглашения, японская компания получит эксклюзивную лицензию на разработку, производство и коммерциализацию KT430. Взамен Astellas выплатит Kate Therapeutics нераскрытый аванс, а также в будущем будет проводить поэтапные платежи и отчислять гонорары от глобальных продаж.