Sanofi будет разрабатывать перспективный орфанный препарат

Maze Therapeutics и Sanofi подписали лицензионное соглашение, по условиям которого французский производитель получит права на препарат MZE001 для лечения болезни Помпе — наследственной болезни, связанной с дефицитом кислой альфа-глюкозидазы. Дефицит этого фермента приводит к накоплению гликогена, который в результате повреждает мышцы и нервные клетки.

MZE001 – пероральный препарат, который не излечивает, однако смягчает проявления болезни Помпе, регулируя процесс накопления гликогена через снижение его выработки. В ходе испытания I фазы с участием 112 здоровых добровольцев препарат показал хорошую переносимость и обеспечивал дозозависимое снижение уровня гликогена в мононуклеарных клетках периферической крови. Для разработки MZE001 Maze Therapeutics использовала свою собственную технологическую платформу.

По условиям сделки Maze Therapeutics получит 150 миллионов долларов США в виде авансовых выплат и инвестиций в акционерный капитал. Также разработчик кандидата имеет право на еще примерно 600 миллионов долларов США в виде платежей, которые будут зависеть от успехов в сфере разработки, одобрения и вывода препарата на рынок, и на гонорары от продаж.

Экспериментальный препарат, заинтересовавший Sanofi, также может потенциально применяться по другим показаниям. Кроме того, у Maze Therapeutics есть ряд других проектов. Например, она развивает такие программы, как генную терапию бокового амиотрофического склероза, антисмысловой олигонуклеотид против БАС и низкомолекулярный препарат для лечения фенилкетонурии.