Оптимальная генотерапия: Novartis заключила сделку с Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics – компания, появившаяся в 2014 году как один из ярких новых игроков в генной терапии. Она известна своей библиотекой векторных капсидов аденоассоциированных вирусов, созданных с помощью специальной скрининговой платформы: они могут использоваться в качестве транспортных систем для таргетной доставки препаратов генной терапии. (Капсид — это внешняя белковая оболочка вирусов, которую можно применять для доставки генетического материала в клетки.)

В контексте генотерапии капсиды Voyager Therapeutics считаются более эффективными, чем традиционные аденовирусные векторы (AAV). Их ключевое преимущество – способность достигать головного мозга, в том числе ее труднодоступных участков, и обеспечивать лучшую экспрессию генов по сравнению с традиционными AAV

В рамках новой сделки Novartis выбрала два капсида Voyager Therapeutics – они предназначаются для экспериментальных препаратов генной терапии, нацеленных на два неврологических заболевания. Взамен Voyager Therapeutics получит от швейцарского фармгиганта 25 миллионов долларов наличными плюс гонорары в будущем.

Отмечается, что Novartis, которой предложили лицензировать капсиды против трех мишеней в общей сложности, решила все же не оплачивать третий. В соответствии с условиями сделки, Novartis сможет заменить выбранные капсиды в течение следующих двух лет. Также за дополнительные деньги швейцарская компания сможет расширить сделку. Неизвестно, на какой стадии сейчас находятся программы генотерапии Novartis: представитель компании отказался сообщить подробности.