Испытания орфанного препарата приостановили из-за проблем с безопасностью

Болезнь Фабри – заболевание с неудовлетворенной медицинской потребностью, которое возникает в результате генетической мутации с потерей функции липид-расщепляющего фермента альфа-галактозидазы (AGA). И, похоже, что разработка многообещающего метода лечения этой патологии задержится: 4D Molecular Therapeutics сообщила, что прекратила набор пациентов в два клинических исследования фазы I/II по оценке своего препарата генной терапии 4D-310.

4D-310 поддерживает уровень фермента дефицитного AGA в крови и в пораженных тканях, в том числе в клетках миокарда. Таким образом этот препарат способен защитить от поражений сердца, ассоциированных с болезнью Фабри.

Калифорнийский разработчик заявил, что в ходе двух испытаний было выявлено три случая атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС) – жизнеугрожающего состояния, характеризующееся микроангиопатической гемолитической анемией, тромбоцитопенией и острым почечным повреждением.

При этом одному из участников с сопутствующей почечной дисфункцией потребовался временный гемодиализ.

Отмечается, что аГУС разрешился у всех трех пациентов в течение двух-четырех недель. Исследования приостановят до тех пор, пока компания не проведет анализ данных и, скорее всего, изменит схему экспериментальной терапии.

Приостановка испытаний 4D Molecular Therapeutics – только одна из череды неудач, преследующих разработчиков передовых методов лечения болезни Фабри. В прошлом году отказалась от своего кандидата, AVR-RD-01, компания Avrobio, которую не удовлетворили результаты КИ II фазы.

Другие компании, разрабатывающие лекарства от болезни Фабри, включают Freeline Therapeutics, Sangamo, Amicus Therapeutics и LogicBio, приобретенную AstraZeneca. Amicus уже зарегистрировала по этому показанию пероральный препарат мигаластат, который продается под брендом Galafold.