Kezar Life Sciences приступает к испытаниям уникального лекарства от аутоиммунного гепатита

Компания Kezar Life Sciences объявила о планах начать клиническое исследование фазы IIa PORTOLA (KZR-616-208) по оценке зетомипзомиба после того, как его разрешил запустить американский регулятор

В плацебо-контролируемом двойном слепом РКИ будет проанализирована безопасность и эффективность зетомипзомиба у пациентов с аутоиммунным гепатитом (АИГ), плохо отвечающих на стандартное лечение или у которых развился рецидив.

Ожидается, что в испытание зачислят 24 субъекта, которых рандомизируют в соотношении 2:1 в группу либо зетомипзомиба плюс преднизолон, либо плацебо плюс преднизолон. Терапия будет продолжаться в течение 24 недель; к 14-й неделе в соответствии с протоколом будет снижена доза кортикостероидов.

В качестве первичной конечной точки была выбрана доля пациентов, достигших полного ответа, оцениваемого по нормализации уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ) с успешным снижением дозы кортикостероидов к 24 неделе.

Зетомипзомиб (KZR-616) – уникальная небольшая молекула, первый в своем классе селективный ингибитор иммунопротеасом, который обладает широким терапевтическим потенциалом при различных аутоиммунных заболеваниях. Согласно доклиническим данным, избирательное блокирование иммунопротеасом приводит к обширному противовоспалительному ответу без иммуносупрессии.

Результаты КИ I фазы продемонстрировали благоприятный профиль безопасности и переносимости зетомипзомиба при тяжелых хронических аутоиммунных заболеваниях.

Иммунопротеасомы играют важную роль в регуляции функции иммунной системы, и при их ингибировании также подавляются многочисленные сигнальные пути, задействованные в синтезе воспалительных цитокинов и влияющие на активность макрофагов, В- и Т-клеткок.