Подходит для малышей: Roche получает новое показание для Evrysdi

Швейцарская фармкомпания только что перевела гонку в сегменте спинальной мышечной атрофии на новый уровень.

Roche получила от FDA еще одно одобрение на применение своего перорального препарата от СМА Evrysdi –теперь его можно использовать у детей младше двух месяцев, т.е. у предсимптомных пациентов. утверждение основано на данных КИ RAINBOWFISH.

Evrysdi – препарат, лицензированный Roche от PTC Therapeutics, предназначен для лечения СМА путем изменения сплайсинга гена SMN2, что повышает в организме уровень функционального белка, дефицитного при спинальной мышечной атрофии.

Препарат был впервые утвержден в 2020 году, и стал первым пероральным средством для лечения спинальной мышечной атрофии, быстро потеснив конкурентов – Spinraza от Biogen и Zolgensma от Novartis.

Аналитики оценивают пиковые продажи Evrysdi примерно в 2 миллиарда долларов США. при этом стоимость лечения продуктом Roche намного ниже, чем у конкурентов. Год терапии Evrysdi составляет 340 000 долларов США в год, в то время как Spinraza — от 625 000 до 750 000 долларов США в первый год и 375 000 долларов США в последующие годы. Однократная инъекция Zolgensma стоит 2,1 миллиона долларов США. (Цена лечения Evrysdi коррелирует с весом.)

В первом квартале 2022 года объем продаж препарата Roche составил более 235 миллионов долларов США, что на 189% больше, чем за тот же период прошлого года.