Vertex снова делает ставку на генную терапию

В рамках партнерства компании будут использовать системы нового поколения от компании Mammoth Biosciences для открытия и разработки инновационных методов редактирования генома in vivo.

Mammoth Biosciences – проект прошлогоднего лауреата Нобелевской премии Дженнифер Энн Даудны – получит аванс в размере $41 миллиона и $650 миллионов в качестве будущих платежей в случае успешной реализации двух программ.

Уникальным достижением стартапа является создание сверхмалых «ножниц» для CRISPR – сверхмалых протеинов Cas14 (530 аминокислот) и Casɸ (757 аминокислот). Эти белки почти вдвое короче, чем широко используемый Cas9, который не всегда подходит для редактирования. Не сегодня Cas14 и Casɸ – самые миниатюрные коммерческие системы для CRISPR, которые помимо большей точности, помогают снизить риски иммуногенности генной терапии.

«Сочетание уникальной технологии Mammoth Biosciences с солидным опытом Vertex Pharmaceuticals ускорит разработку программ для пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Наши новые сверхмалые системы CRISPR могут изменить правила игры, когда речь идет о системном и целевом предоставлении методов лечения с редактированием генов in vivo», – заявил главный коммерческий директор Mammoth Biosciences Питер Нелл.

Ниша CRISPR-редактирования достигла новых высот в июне, когда Intellia и Regeneron впервые показали, что их кандидат in vivo работает лучше, чем стандартное лечение транстиретинового амилоидоза.

Vertex Pharmaceuticals уже финансировала проекты в области генной терапии через сделки с Crispr Therapeutics и Arbor Biotechnologies.