Amylyx подает лекарство от бокового амиотрофического склероза на регистрацию досрочно

Всего несколько месяцев назад Amylyx рассказывала, что ей необходимо завершить еще одно клиническое испытание, прежде чем она сможет подать FDA заявку на утверждение своего препарата от этого нейродегенеративного заболевания. Но сейчас похоже, что ее дела пошли быстрее: Amylyx объявила что подаст заявку на регистрацию препарата для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) AMX0035 в «ближайшие месяцы», то есть не дожидаясь результатов текущего испытания 3 фазы PHOENIX.

По плану PHOENIX не должно завершиться до 2023 года, но решение ускорить регистрацию AMX0035 было принято после встречи со специалистами FDA, которые рекомендовали компании интенсифицировать процесс.

Таким образом заявка будет основана на результатах исследования 2 фазы CENTAUR, показавшего, что через три года у пациентов, получавших AMX0035, вероятность смерти на 44% ниже, чем у пациентов, принимавших плацебо. Показатель выживаемости среди первых составил в среднем 25 месяцев по сравнению с 18,5 месяцами в контрольной группе.

AMX0035 – комбинация фенилбутирата натрия и таурурсодиола. Считается, что два активных ингредиента снижают гибель нейронов, регулируя функции митохондрий и эндоплазматического ретикулума в нервных клетках.

Фенилбутират натрия уже используется в лечении ряда заболеваний, связанных с нарушением цикла образования мочевины. Таурурсодиол (тауроурсодезоксихолевая кислота) желчная кислота естественного происхождения давно применяется для растворения камней в желчном пузыре и в качестве гепатопротектора.

В настоящее время не существует утвержденного препарата для патогенетической терапии БАС. AMX0035 уже подан на утверждение в Канаде, и ожидается, что до конца года его отправят на регистрацию в ЕС.