Экспериментальное лекарство от бокового амиотрофического склероза проверят в КИ

Сообщается, что QurAlis планирует начать клиническую разработку первой в своем классе молекулы для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) во второй половине 2022 года. Экспериментальное соединение получило название: QRL-201.

QRL-201 – кандидат, нацеленный на восстановление экспрессии гена STATHMIN-2, которая нарушается при БАС. Указанный ген кодирует протеин STMN2 – белок, который, как было показано, участвует в репарации нейронов. Многие случаи бокового амиотрофического склероза ассоциируются именно со снижением выработки STMN2.

В предварительных клинических исследованиях QRL-201 подтвердил эффективность, восстанавливая активность моторных нейронов.

В моделях болезни, полученных от пациентов с патологией TDP43, QRL-201 восстанавливал потерю функции STMN2. «Мы ожидаем, что QRL-201 сможет принести пользу пациентам с БАС, у которых наблюдается потеря STMN2 из-за патологии TDP43, что, в свою очередь, может замедлить прогрессирование нейродегенеративного заболевания», — пояснил генеральный директор и соучредитель QurAlis Каспер Роэт.