Фармацевтический стартап обещает излечить тяжелые болезни печени

Заболевания печени – одна из самых сложных терапевтических областей, где разработку новых лекарств затрудняет дефицит информативно значимых доклинических моделей.

Однако малоизвестная биотехнологическая компания придумала, как решить эту проблему: для проверки своих собственных siRNA-препаратов она воспользуется выброшенными человеческими органами.

Британская Ocher Bio нашла неординарный способ ускорить разработку новых препаратов для лечения болезней печени: вместо того, чтобы долго корпеть над моделями животных, компания переходит прямо к исследованиям на органах людей.

Ocher Bio, которую возглавляют ветеран Novo Nordisk Куин Уиллис и Джек О’Мира, использует особую стратегию для сканирования печени, пожертвованной посмертно или признанной непригодной для использования при трансплантации, и оцифровки этой информации в набор данных, доступный для анализа. На данный момент группа заявляет, что уже определила 200 новых мишеней для разработки препаратов таргетной терапии против болезней печени.

Сейчас стартап проверяет на этих моделях свои siRNA-препараты – это молекулы малой интерферирующей РНК, которые ингибируют экспрессию гена, кодирующего таргетный \ целевой белок, опосредующий патогенез той или иной болезни. Компания намерена приступить к клиническим исследованиям этих препаратов на людях к 2023 году.